Atlas Molecular Pharma completa con éxito la fase 1 en humanos de su tratamiento para la Porfiria Eritropoyética Congénita
Los resultados finales de ATL-001, candidato principal de la empresa biotecnológica, han demostrado que es capaz de estabilizar los UROIIIS y recuperar su actividad encimática
Atlas Molecular Pharma, una spin-off de CIC-Biogune respaldada por Kereon Partners e Inveready y bajo el liderazgo de Óscar Millet (CEO), ha completado con éxito su primera fase I en humanos con su candidato principal, ATL-001. Esta empresa biotecnológica se enfoca en el descubrimiento y desarrollo de nuevos chaperones farmacológicos para el tratamiento de enfermedades raras y ultra-raras.
ATL-001 se dirige a una deficiencia en la enzima uroporfirinógeno III sintasa (UROIIIS), una parte crítica de la vía biosintética del hemo. Esta deficiencia lleva a la Porfiria Eritropoyética Congénita, una condición grave y debilitante. ATL-001 puede estabilizar la UROIIIS y recuperar su actividad enzimática.
La finalización de la fase I, que involucró a 40 voluntarios sanos, marca un hito significativo para Atlas Molecular Pharma. Los estudios preclínicos in vivo ya habían mostrado resultados prometedores, mejorando significativamente el fenotipo de la enfermedad. El ensayo de fase I ha confirmado ahora la seguridad y tolerabilidad del medicamento en humanos.
Con estos resultados, la empresa está lista para comenzar el ensayo de fase II en los Estados Unidos. Esta próxima fase evaluará la eficacia de ATL-001 en pacientes que sufren de Porfiria Eritropoyética Congénita. La transición exitosa a la fase II subraya el potencial de ATL-001 para convertirse en el primer tratamiento farmacológico para esta enfermedad rara.